經歷數10年阿茲海默症新藥美國核可 開啟治療新曙光
2020年11月9日 下午12:03
【NOW健康 陳敬哲／綜合報導】阿茲海默症數10年沒有新藥上市，根據英國金融時報與CNBC報導，美國食品藥物管理局（FDA），最近核可美國製藥公司Biogen Inc.開發新藥「aducanumab」，很可能開啟治療阿茲海默症新曙光，何時能進入台灣值得期待。
根據媒體報導，Biogen公司對外說明，新藥aducanumab在研究中發現，能夠減緩阿茲海默症患者記憶力衰退、語言功能降低、大腦執行力變慢等症狀，原因在aducanumab能減少類澱粉蛋白質沉澱，讓發病病程能夠減速。
外媒報導中也提到，Biogen公司曾在2019年3月暫停2場aducanumab臨床實驗，原因是獨立委員會發現，效用難以發揮，但Biogen公司在同年10月再度發出公告，在大數據資料顯示，如果提高劑量，aducanumab仍然能有效用。
阿茲海默症一旦確診就沒有治癒機會，目前清楚明確的發病源因，是許多患者都能在大腦中發現類澱粉蛋白沉積，導致腦部組織神經受到破壞，讓記憶與相關大腦功能規劃，病程初期可能讓人覺得像老化，但失能行為相對對退化會顯著加快。
統計至2015年，全球阿茲海默症患者約有2,980萬人，確診患者約在65歲以上，但約4%至5%患者在65歲前就有可能發病，患者不論生理、心理、社會行為都會有龐大困難，目前能使用控制藥物不多，無法治癒僅能延緩病程。
鄭醫師補充:
我把2020年11月7日美聯社的報導找來做一下對照，與這篇報導的內容有些出入，目前FDA尚未核准這種藥物的上市，是否核准，最晚要到明年三月才會決定:
政府健康顧問在周五嚴厲批評了一種備受關注的阿茲海默氏症藥物，認為沒有足夠的證據證明該實驗藥物延緩患者大腦被破壞。
食品藥品監督管理局的外部專家小組一致認為，對患者的一項關鍵研究未能顯示出該藥物有效的“有力證據”。專家警告說，這些數據帶有多個“危險信號”，這些數據最初並未顯示出任何益處，直到再次進行分析並得出更高的結果。
他是投票反對該藥物證據的八名專家之一。一名成員投票認為該藥物顯示“有力的證據”，兩名成員表示尚未決定。專家組還拒絕了對該藥物進行第二次研究的優點。
FDA並不需要遵循該小組的指導，但是他們的負面意見可能會嚴重影響該機構是否批准該藥物的決定。FDA有望在三月份做出決定。
Biogen製造的藥物為aducanumab，並不能治癒或逆轉阿茲海默氏症。藥廠聲稱它適度減緩了退化速度。目前的藥物只能暫時緩解症狀，自2003年以來沒有出現新的選擇。
專家組的大部分評論都否認FDA的觀點。早些時候，FDA首席職員審查員對該藥進行了熱烈的審查討論，稱Biogen提交的研究數據“異常有說服力”，“強烈肯定”和“穩固”。但是FDA統計人員指出了結果中存在的缺陷和不一致之處以及潛在的安全問題。
約翰·霍普金斯大學的小組成員Caleb Alexander博士說：““感覺電視上的音頻和視頻不同步。”
與日本的Eisai Co.共同開發的這種藥物，經過數月的強烈懷疑後，才在周五的會議上發表。
藥物製造商在令人失望的結果之後，於去年停止了對其藥物的兩項研究。但是幾個月後，這兩家公司改變了方向，宣布一項新的分析表明該藥物在較高劑量下有效，並且FDA建議可能需要批准。
在美國，全球有超過500萬人患有阿茲海默氏症。目前的藥物只能暫時緩解症狀，近二十年前才批准了最後一種藥物。
消費者團體公共公民在會議前警告說，這種藥物預計將所費不貲，並且“可能破壞我們的醫療體系”，同時給患者以虛假的希望。
FDA評估側重於安全性和有效性。但是，包括阿茲海默氏症協會在內的爭取批准的倡導者正在努力使需要成為決策的一部分。
什麼是Aducanumab單株抗體？
Aducanumab旨在幫助清除大腦中有害的團塊蛋白質，稱為β-類澱粉蛋白。其他實驗藥物也可以做到這一點，但對患者的思考能力，自理能力或獨立生活沒有影響。
這是一種由活細胞製成的生物技術藥物，這種藥物非常昂貴。尚未公佈該藥物的價格估算，該藥物每月通過一次靜脈注射給予。
如果Aducanumab獲得批准，則有望由政府針對老年人的計劃Medicare支付。FDA和Medicare禁止在審查新藥或治療時考慮費用。
即使獲得該藥物的資格也可能很昂貴。僅在患有阿茲海默氏症或輕度認知障礙的輕度癡呆症患者中進行了測試。為了驗證診斷結果，需要進行腦掃描的費用為 5,000美元或更多。包括Medicare在內的保險公司不承擔掃描的費用，因為它們的好處尚不清楚，但是如果掃描成為治療的門檻，這可能會改變。
它行得通嗎？證據?
從歷史上看，FDA通常需要兩項顯示安全性和有效性的研究，但近年來已經放寬了該標準。
兩項Aducanumab研究，每一項均招募了約1,650人，並且在該藥物似乎無效的情況下粗糙地中途停止。Biogen藥廠說，後來的結果發現，一項研究在最高劑量下是正向的。第二項研究顯然是負面的。該公司表示，兩項研究均對最長時間服用最高劑量藥物的人進行了分析，結果顯示出了益處。
但是，有關此類分析的有效性存在許多疑問。另一個糾紛是：這項研究後來私底下改變了，他們讓某些人使用更高的劑量。正向結果研究中的安慰劑組比負面研究中的安慰劑組惡化得更多，這可以幫助解釋為什麼相比之下，Aducanumab顯得更好。
FDA審查在很大程度上摒棄了對安全性的擔憂，包括多達三分之一的患者發生腦部腫脹，這通常會導致停藥。
Mayo Clinic的David Knopman博士在會前接受採訪時說，FDA應該要求進行第三項研究，以在理想條件下測試該藥物並獲得明確的答案。他是FDA顧問團的成員，但未參加週五的會議，因為他幫助進行了一項研究。他和其他醫生本週早些時候發表了一份期刊報告，反對批准。
對患者意味著什麼？
在線會議的公眾意見徵詢期中，將近有十二名阿茲海默氏症症患者，家屬和醫生敦促批准該藥，並表示此舉將為患者帶來希望並刺激其他療法的發展。
但是，美國國立衰老研究所神經科學負責人埃利澤·馬斯利亞（Eliezer Masliah）博士在會前發表評論說。
在積極的研究中，該藥物適度減緩了智力下降的速度-18分的思維技巧得分僅相差0.39。是否能夠獨立生活，認識家人或記住事情等等並不明確。
Masliah說，去除類澱粉蛋白的藥物可能必須與在大腦其他作用藥物結合起來，並且在損傷發生之前儘早使用，以取得很大的益處。
如果該藥獲得批准，美國神經醫學會敦促FDA不要對其進行廣泛授權，這可能使許多患者接觸到可能危害而不是幫助的藥物，並且可能“壓倒了醫療保健系統。”
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