勞森研究所 (Lawson) 是倫敦聖約瑟夫醫療保健中心的研究機構，該機構的研究人員正在研究氨溴索（Ambroxol，一種在歐洲，包含本地安全使用了幾十年的止咳藥）是否可以減緩帕金森氏症患者的失智症。
這項為期12個月的臨床試驗於6月30日發表在權威期刊《JAMA Neurology》上，共納入55名帕金森氏症失智症 (Parkinson's disease dementia，PDD) 患者，監測其記憶力、精神症狀以及與腦損傷相關的血液標記GFAP。帕金森氏症失智症會導致記憶力喪失、思維混亂、幻覺和情緒波動。約有一半帕金森氏症患者在10年內會發展為失智症，這將對患者、家庭和醫療保健系統產生深遠影響。
這項研究由認知神經學家史蒂芬·帕斯捷爾納克博士領導，其中一組受試者每日服用氨溴索，另一組受試者服用安慰劑。 「我們的目標是改變帕金森失智症的進程，」帕斯捷爾納克博士說。 “這項早期試驗帶來了希望，並為更大規模的研究奠定了堅實的基礎。”
臨床試驗的主要發現包括：
- 氨溴索安全、耐受性良好，並在大腦中達到治療水準
- 安慰劑組的精神症狀惡化，但服用 Ambroxol 的患者的精神症狀保持穩定。
- 攜帶高風險 GBA1 基因變異的參與者在服用 Ambroxol 後認知能力有所提高
- 安慰劑組的腦細胞損傷標記（GFAP）增加，但使用 Ambroxol 後保持穩定，顯示具有潛在的腦保護作用。
儘管氨溴索在歐洲被批准用於治療呼吸系統疾病，並且擁有長期的安全記錄（包括高劑量使用和懷孕期間使用），但它並未在加拿大或美國被批准用於任何用途
帕斯捷爾納克解釋說：「目前帕金森氏症和失智症的治療方法只能緩解症狀，卻無法阻止潛在疾病的發生。這些發現證明，氨溴索或許可以保護大腦功能，尤其對那些存在遺傳風險的人群。它提供了一種目前鮮有的、前景光明的新治療途徑。”
氨溴索支持一種名為葡萄糖腦苷脂酶 (glucocerebrosidase，簡稱GCase) 的關鍵酶，由 GBA1 基因產生。帕金森氏症患者的 GCase 濃度通常較低。當這種酵素無法正常運作時，廢物會在腦細胞中積聚，導致腦損傷。帕斯捷爾納克在多倫多病童醫院 (SickKids) 的一次進修期間了解到了氨溴索，當時它被認定為治療戈謝病( Gaucher disease)的藥物——戈謝病是一種由 GCase 缺乏引起的罕見兒童遺傳性疾病。
他目前正在應用這項研究，探索使用氨溴索增強葡萄糖腦苷脂酶（GCase）是否有助於保護帕金森氏相關疾病患者的大腦。 「這項研究至關重要，因為帕金森失智症對患者及其家庭影響深遠，」帕斯捷爾納克說。 “如果像氨溴索這樣的藥物能夠發揮作用，就能帶來真正的希望，改善生活。”
這項研究由韋斯頓基金會資助，是開發巴金森氏症和其他認知障礙（包括路易氏體失智症）新療法的重要一步。帕斯捷爾納克和他的團隊計劃在今年稍後啟動一項專注於認知功能的後續臨床試驗。
參考文獻:
- Carolina R. A. Silveira, Kristy K. L. Coleman, Kathy Borron, Rommel G. Tirona, Charles A. Rupar, Guangyong Zou, Robert A. Hegele, Cheryl Wellington, Sophie Stukas, Elizabeth C. Finger, Robert Bartha, Sarah A. Morrow, Jennie L. Wells, Michael J. Borrie, Don Mahuran, Penny A. MacDonald, Mary E. Jenkins, Mandar S. Jog, George Dresser, Susan Fox, Richard Camicioli, Brian Feagan, Daniel A. Mendonça, Michael Mayich, Manas D. Sharma, Sachin K. Pandey, Stephen H. Pasternak. Ambroxol as a Treatment for Parkinson Disease Dementia. JAMA Neurology, 2025; DOI: 10.1001/jamaneurol.2025.1687
