鄭醫師的部落格

《細胞幹細胞》雜誌詳細介紹了該方法，它使用患者自身的腫瘤細胞複製患者腫瘤的獨特特徵，使科學家能夠快速篩選大量藥物，以確定針對這一罕見且多樣化群體的個人化治療癌症。

「肉瘤是一種罕見且複雜的疾病，這使得進行臨床試驗來確定有效的治療方法特別具有挑戰性。一些較罕見的亞型完全缺乏標準治療。即使有多種治療選擇，通常也沒有可靠的、數據驅動的方法來治療研究的資深作者、矯形外科助理教授 Alice Soragni 博士說：加州大學洛杉磯分校大衛格芬醫學院。 “用患者來源的腫瘤類器官測試藥物有可能幫助預測患者對治療的反應，目的是改善治療選擇通常有限的疾病的患者預後。”

雖然肉瘤可在骨骼或肌肉和脂肪組織等軟組織中形成，但僅佔所有癌症的不到 1%，但其死亡率很高，尤其是在年輕人中。肉瘤類型的稀有性和多樣性（超過 100 種不同的亞型）使得它們特別難以研究。患者對傳統療法的反應可能存在很大差異，因此很難為每個人確定最有效的治療方案。

為了確定類器官是否可以增強對患者腫瘤對特定藥物或組合的反應的理解，研究小組收集了來自126 名UCLA 患者的294 個樣本的生物庫，這些患者被診斷患有25 種不同亞型的骨和軟組織肉瘤。雖然腫瘤類器官已廣泛用於研究癌症，但這項研究是將類器官開發擴展到肉瘤的首次研究。

該團隊成功地從 110 多個樣本中創建了腫瘤類器官，並進行了詳細的組織病理學和分子分析，以確認這些類器官保留了原始腫瘤的關鍵特徵。然後使用 Soragni 及其團隊開發的迷你環管道對這些類器官進行高流量藥物篩選，從而能夠在短時間內以 3D 格式測試數百種藥物。

透過此過程，該團隊能夠對 59% 的測試樣本確定至少一種美國食品藥物管理局 (FDA) 批准的潛在有效治療方法。此外，他們發現在實驗室中觀察到的藥物反應與患者本身對少數病例的治療反應相匹配，這證明這些類器官可能成為指導臨床決策的強大工具。

「這使我們能夠確定哪些藥物最有可能對特定患者有效，這對於像肉瘤這樣複雜的疾病至關重要，因為基因組精準醫學往往無法滿足這種疾病的需要，」該研究的作者諾亞·費德曼博士補充道。

此外，該研究證實，可以在單一機構內實施大規模的功能性精準醫學計劃，為基於類器官的測試提供簡化且可擴展的模型。

「類器官提供了一種切實可行的方法，為患者提供最有希望的治療方法，這可能會改變肉瘤患者的遊戲規則，」加州大學洛杉磯分校骨科外科系主任兼執行醫療主任 Nicholas Bernthal 博士說。 “我們樂觀地認為，這種方法將為那些最需要的人帶來更好、更個性化的護理。”

根據這項研究的結果，加州大學洛杉磯分校團隊將在一項更大規模的臨床試驗中驗證這些結果，該試驗旨在確認基於類器官的方法在預測骨肉瘤患者治療反應方面的有效性，骨肉腫瘤是最常見的骨癌類型，主要是影響兒童和青少年。

參考文獻:

1. Ahmad Al Shihabi, Peyton J. Tebon, Huyen Thi Lam Nguyen, Jomjit Chantharasamee, Sara Sartini, Ardalan Davarifar, Alexandra Y. Jensen, Miranda Diaz-Infante, Hannah Cox, Alfredo Enrique Gonzalez, Summer Norris, Jantzen Sperry, Jonathan Nakashima, Nasrin Tavanaie, Helena Winata, Sorel T. Fitz-Gibbon, Takafumi N. Yamaguchi, Jae H. Jeong, Sarah Dry, Arun S. Singh, Bartosz Chmielowski, Joseph G. Crompton, Anusha K. Kalbasi, Fritz C. Eilber, Francis Hornicek, Nicholas M. Bernthal, Scott D. Nelson, Paul C. Boutros, Noah C. Federman, Jane Yanagawa, Alice Soragni. The landscape of drug sensitivity and resistance in sarcoma. Cell Stem Cell, 2024; DOI: 10.1016/j.stem.2024.08.010

鄭醫師補充:

肉瘤雖還未列入衛服部「次世代基因定序檢測（Next Generation Sequencing, NGS）」範疇中，但這類針對腫瘤細胞特性，制定個人化治療，提高患者存活率的治療走向已經是必然趨勢。

以下為衛服部網站參考資料:

衛生福利部公告新增「次世代基因定序檢測（Next Generation Sequencing, NGS）」自113年5月1日起納入健保給付，中央健康保險署預估每年約2萬多名癌症病人受惠，挹注經費約3億元，接軌癌症精準醫療趨勢。

考量基因檢測目的不同，實體腫瘤部分，計14大類癌別可透過單基因檢測或NGS協助挑選合適的標靶藥物，又因檢測方法、基因位點多寡及病人需求等差異，採取健保定額給付、民眾負擔價差方式。健保3種定額給付分別為BRCA基因檢測支付1萬點、小套組(≦100個基因)支付2萬點及大套組(>100個基因)支付3萬點。NGS涵蓋之實體腫瘤包含：非小細胞肺癌、三陰性乳癌、卵巢癌/輸卵管癌/原發性腹膜癌、攝護腺癌、胰臟癌、NTRK基因融合實體腫瘤、肝內膽管癌、甲狀腺癌、甲狀腺髓質癌等9癌；另大腸直腸癌、泌尿道上皮癌、黑色素瘤、腸胃道間質瘤及胃癌，專家會議共識為提升健保給付效益，將採單基因檢測，近期相關醫學會已依新增修訂診療項目流程提出申請。

另血液腫瘤部分，基因檢測結果有助於規劃是否適合骨髓移植等後續治療計畫，本次NGS新增小套組(≦100個基因)及大套組(>100個基因)給付。與基因檢測相關之5大類血液腫瘤包含：急性骨髓性白血病(AML)、高風險之骨髓分化不良症狀群(MDS)、急性淋巴芽細胞白血病(B-ALL及T-ALL)等3癌；另B細胞淋巴癌(BCL)及T或NK細胞血癌與淋巴癌(NKTL)則規劃採單基因檢測，相關醫學會已提出申請。

https://www.mohw.gov.tw/cp-16-78416-1.html